LNP

LNP技术平台

LNP技术平台

利用载体实现mRNA分子有效地递送是mRNA技术发展的瓶颈。 深信生物是全球范围内少数掌握核心脂质体底层设计技术的公司之一,现已构建出结构多样的脂质库,并不断优化,找到优于同类的脂质,实现更加安全、有效以及精准的mRNA递送。

深信生物选择自主搭建LNP技术平台,设计并构建成各类可离子化类磷脂。在面对不同应用场景时,分析优化合成的LNP结构和活性数据,以高通量筛选模拟还原核酸药物的递送及治疗效果,筛选出能够满足特定需要的Best-in-Class的LNP结构。自公司成立之初,已构建了包含超过5000个LNP的资源库,用于筛选适用于不同治疗场景的LNP载体。

分子结构的多样性一直都是找到具有新功能脂质的关键。我们致力于构建结构多样性的脂质库去探寻具有不同靶向性、更低免疫原性等不同功能的脂质。深信采用了不同的化学方法来构建具有不同母核结构的多样性导向脂质库。与组合化合物库不同,多样性导向脂质库具有更大的分子多样性,从而有更大概率找到具有新功能的脂质。

深信生物依托公司自研的LNP和mRNA合成两大技术平台,真正成为一家技术平台型公司。以平台为基础,公司将不局限于某一类核酸药物的研发,而是不断探索mRNA技术和LNP技术的应用边界,为临床治疗带来Best-in-Class和First-in-Class的创新药物。

mRNA

mRNA技术平台-基于平台技术拓展mRNA应用边界

mRNA技术平台-基于平台技术拓展mRNA应用边界

信使RNA(mRNA)是由DNA的一条链为模板转录而来、携带遗传信息、能指导蛋白质合成的一类单链核糖核酸。而相关核酸药物则是将修饰后的mRNA分子送入细胞质,利用细胞质内的自有核苷酸进行翻译,生成所需要的蛋白质。理论上mRNA能够表达任何蛋白质,可以预防或治疗几乎所有基于蛋白质的疾病,包括传染性疾病、各类癌症、自身免疫性疫病和部分罕见病。同时,作为连接DNA与蛋白质的重要桥梁,以mRNA靶点研制药物,还有望解决现有靶点的成药局限性,打破传统药物“不可靶向”和“不可成药”的困局。

mRNA的核心元件和编码序列决定了其与核糖体结合的稳定性,进而影响翻译成蛋白质的单位时间效率和时长。通过合理的序列设计和优化,我们已找到最优的核糖体结合序列,使翻译蛋白质的效率更高,时间更长。
深信生物的mRNA技术平台已在非人灵长类实验动物中经过验证,处于世界领先地位。